2021年1月11日-14日，在线上举行的JP摩根医疗保健大会，辉瑞表示小分子领域依旧是药品主战场。近年来，虽然大分子生物药的热度持续增高，其市场当下增速较快且具备极高的发展潜力。但小分子药物因其体积、研发成本等种种优势依旧是药品行业的主战场，随着新技术、新靶点的不断涌现，持续拓展行业的发展空间。

2020年FDA共计批准新药53个，其中小分子38个，占到72%，充分说明新药领域小分子仍是最主要的药物形式。在新批准的药物中，抑制剂、抗体仍为主要药物研发方向，EZH2抑制剂tazemetostat是表观遗传领域继HDACi后的重要进展。罗氏的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物risdiplam是调节RNA剪接的小分子药物，也是当前的热门方向，之后还有礼来获批的中和抗体。

2020年中国批准48个新药，其中包括13个国产小分子新药。药物总体方式与国际上相似，诺诚建华的BTK抑制剂、恒瑞的PARP抑制剂、贝达的ALK抑制剂，和黄的VEGFR抑制剂，歌礼和东阳光的抗丙肝NS5A抑制剂等。目前看来，基于同一个靶点开发功能选择性药物是药物化学深度发展的方向之一。抗体的潜力还待进一步开发。