2021年1月8日，美国FDA药物评估和研究中心(Center for Drug Evaluation and Research,CDER)发布了2020年度报告。报告显示，在2020年，CDER总计批准了53款创新药，近20年来仅次于2018年的59款。从整体来看，在53款创新药中，有21款属于“first-in-class”疗法，占总数的40%。业内认为，这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响。

值得注意的是，在53款新药中，有31款占据58%比例的药物都被批准用于治疗罕见病或孤儿病(定义为影响少于20万美国患者的疾病)。据了解，孤儿药(orphan drug)即罕见病药，是一类治疗罕见疾病的医药产品。

对于有如此多的孤儿药获批，业内认为，主要或是由于近年来，随着科学技术的不断发展，在人类已基本克服或者缓解大多数常见疾病后，发病率较低、患者群体较小的罕见病(rare disease)正逐渐成为医药发展的新热点所致。有数据显示，美国FDA授予的孤儿药资格数量和批准的孤儿药适应症数量正逐年递增；截至目前，FDA已授予5712个孤儿药资格，批准930个孤儿药适应症。

过去，孤儿药成果较少其实主要是因为其具有研发难度大、成本高、目标市场小、获利能力差等特征，因此起初很多药企并不愿涉足该领域。但在市场利好及一系列支持政策下，孤儿药已成为医药行业较为盈利的板块之一。目前，众多国内外药企都已纷纷加入了孤儿药研发行列。

在国外药企中，诺华、百健、罗氏、辉瑞以及赛默飞等企业都在通过并购、或与基因疗法药企深度合作的方式扩大或引入自身在基因治疗的业务板块，通过掌握核心技术以及生产能力保证在罕见病治疗领域的竞争力。

总的来说，在全球孤儿药市场利好，以及各国利好政策陆续出台的影响下，全球罕见病的诊断、治疗和药物研发正在变得越来越火热。有业内人士预计，在这一趋势下，未来五年孤儿药市场将会以11.1%的复合年增长率快速增长，并于2022年达到2090亿美金，占世界医药市场的21.4%。其中新基、shire、阿斯利康、abbvie、强生或将会成为孤儿药市场中强劲的引导者。